GEN Cutting Edge News
A nutizia recentemente informata da u GEN (Genetic Engineering & Biotechnology News) hà dettu chìl'autorità di u Regnu Unitu anu cuncessu l'appruvazioni à Casgevy, a terapia CRISPR-Cas9 precedentemente cunnisciuta cum'è exa-cel sviluppata da Vertex Pharmaceuticals è CRISPR Therapeutics.Hè unun annunziu di riferimentu per u campu di CRISPR è a cumunità di anemia falciforme (SCD)..A Food and Drug Administration (FDA) di i Stati Uniti hè prevista di seguità in e prossime trè settimane, dopu avè emessu una data di decisione di dicembre 8. Una decisione ulteriore nantu à a terapia SCD di Bluebird bio deve vene più tardi quellu mese. L'appruvazioni di u Regnu Unitu hè stata annunziata da l'Agenzia Regulatoria di i Medicini è i Prodotti Sanitari.UTecnulugia CRISPR-Cas9offriràuna cura o trattamenti più efficaci per a drepanocitosi.
Foto da u situ web di Genetic Engineering & Biotechnology News
Cunniscenza circaFalceCellDa malatia (SCD)
L'anemia falciforme (SCD), cunnisciuta ancu com'è anemia falciforme, hè un disordine geneticu chì afecta i globuli rossi. Hè una cundizione ereditata causata da una mutazione in u genu HBB, chì codifica un cumpunente di l'emoglobina, a proteina in i globuli rossi rispunsevuli di purtà l'ossigenu in u corpu. Questa mutazione porta à a pruduzzione di l'emoglobina anormali cunnisciuta cum'è hemoglobina S (HbS).
In l'individui cù a drepanocitosi, l'emoglobina anormali face chì i globuli rossi di u sangue diventanu rigidi, appiccicose è in forma di mezzaluna (semblanu à una falce). Queste cellule anormali ponu esse appiccicate in i picculi vini sanguini, purtendu à diverse cumplicazioni, cumprese u dulore, l'anemia, i danni di l'organi è un risicu più altu di infizzioni.
Un modu faciule per diagnosticà SickleCellDfacia
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Liuyi Bilotechnology fabrica un mudellu di cisterna d'elettroforesi chjamatu cisterna d'elettroforesi di membrana di acetate di cellulosa DYCP-38C chì pò esse adattatu per l'analisi di varianti di l'emoglobina, cumprese quelli assuciati à a drepanocitosi (SCD). Hè un metudu tradiziunale è ecunomicu per l'elettroforesi di l'emoglobina.
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Referenze
Tempu di Postu: 21-Nov-2023